3次治療薬のスチバーガ承認からすでに5年以上が経過しています。大勢のGIST患者さんが耐性への不安と闘いながら新薬の承認を待っています。大鵬薬品工業㈱のHSP90阻害薬TAS-116が早期に承認されますよう、皆様のご協力をお願いいたします。


署名活動は終了いたしました。

ネット署名も合わせて実施しました



GISTの治療薬 GIST患者の現状とご署名へのお願い

GISTの治療として一番確実なのは手術です。しかしGISTは粘膜下で静かに増殖する腫瘍で、発見された時にはすでに多発転移を起している事もあり、手術で目に見える腫瘍を摘出しても、またすぐに違う腫瘍が見つかるという悪循環により、悪性のものについては打つ手の無い稀少かつ難治性のがんでした。

 

2003年に承認されたグリベックにより、全身性の治療が可能になり、多くの患者が一旦は安定した状態を得ることができるようになりました。ですが2年半で約半数の患者が薬剤に耐性となる事が分かっており、その後も耐性となると次の薬を服用し、また耐性で次の薬へ・・という「いたちごっこ」を長年強いられています。

 

GISTに対するグリベックほど劇的な効果を示す薬は他になかったかもしれません。それほどグリベックはGISTの治療を一変させてくれましたし、続くスーテント、スチバーガにより長期に延命する患者も増えてきました。しかしGISTの治療薬はどれも非常に高額で、GIST患者は一旦は安定した状態となり仕事や家庭に戻ることができますが、効果を持続させるためには服用を継続しなければならず、高額療養費制度を利用したとしても限度額を毎月支払わなければならないため、病状の進行とともに経済的な負担がまるでボディーブローのようにダメージとなって蓄積されていきます。

 

GIST患者は生きるために服用を継続し、副作用や経済的な負担にも耐えています。ですがそんな中でも「耐性」への不安は常に付いて回ります。そんな私たちの希望は常に新薬の登場なのです。

 

3つ目の治療薬スチバーガの承認からすでに5年以上が経過しています。NPO法人GISTERSとしても、その間すでに二人の理事を含む多くのメンバーを失ってきました。有効な薬があるなら、一刻も早く使えるようにして欲しい。たとえ数カ月であっても患者さんやご家族にとっては大事な時間です。病状を安定させ、回復させることができるに充分な時間です。

 

皆様にお願いです。ぜひ皆様のご協力により、一日も早く4つ目の治療薬を、「必要としている患者さん」のもとへ届けてください。改めて署名活動へのご協力を宜しくお願い申し上げます。

 

いつの日かGISTを根治させる薬剤・治療法が開発されることを心から願います。


TAS-116を早期承認へ・・ これまでの経緯

2016年2月

「イマチニブ,スニチニブ及びレゴラフェニブに対して不応又は不耐と判断された進行性の消化管間質腫瘍(GIST)患者を対象としてTAS-116の安全性及び有効性を検討する非盲検,単群の第II相試験」がJAPICへ登録される

2017年9月

ヨーロッパの臨床腫瘍学会ESMO2017において、国内第Ⅱ相試験(安全性と有効性を評価)の結果が報告される
2017年11月
TAS-116の開発中止か!?との情報に、GISTERSとして要望案をまとめ始める。

また患者さんの声も届けるべく「お薬への感謝の言葉・贈る言葉アンケート」を開始

2018年1月

大鵬薬品工業株式会社様を訪問、開発続行を求める要望書と共に、アンケート中から抜粋した意見を資料にまとめ、プレゼン形式での要望を実施。

2018年5月

TAS-116 GIST適応での開発続行 第Ⅲ相試験開始のニュース。

2018年8月

第Ⅲ相試験JAPICへ登録される

2018年10月

TAS-116 GISTに対する第Ⅲ相試験が開始される。

GISTERSとしても早期承認を求める署名活動を開始

25018年12月
GISTの新薬TAS-116に関する要望書を厚労省へ提出予定


試験的に導入されている「医薬品の早期承認プログラム」として、「先駆け審査指定制度」と「条件付き早期承認制度」があります。

GISTに限らず希少がんに適応となる薬剤を一日も早く「必要とする患者さん」へ届けるためには、こうした早期承認プログラムへ指定される事が鍵となります。本来であれば患者が要望するまでもなく、先駆け審査指定制度にしても、条件付き早期承認制度にしても、それぞれの希少がんについての治療法の研究・開発、創薬等は、国が製薬企業をリードして推進させるべき事ではないでしょうか

 

現状では薬機法の縛りの中で、治療薬の開発状況や申請・審査の進み具合なども全く分からず、私達も手探りでの要望活動を余儀なくされております。

今回の皆様との署名による要望活動は、今後の希少がん全体にも関わる重要な取り組みだと考えています。ぜひ引き続きのご協力を宜しくお願いいたします。


先駆け審査指定制度の概要

➀優先相談(通常2ヶ月⇒1ヶ月)

優先的な治験品目として迅速に取り扱う事で、資料提出から治験相談までの期間を短縮する。

 

②事前評価の充実

特別枠で「先駆け総合評価相談」を実施

通常の「品質」「非臨床」「臨床」に、「信頼性」「GMP」を加えた5区分において

実質的に審査を前倒しで行う。

 

③優先審査(通常12ヶ月⇒6ヶ月)

審査期間を6ヶ月に目標設定し、開発から承認までの期間を短縮する

場合によっては第Ⅲ相試験の結果の承認申請後の提出も認める

 

④審査パートナー(コンシェルジュ)制度

審査、安全対策、品質管理、信頼性保証等 承認までに必要な工程の総括管理をPMDAのコンシェルジュ

が担当、企業側やPMDA審査関連部署とも調整を行う。

 

⑤製造販売後の安全対策の充実

再審査期間を最長10年まで延長する。

 


先駆け審査指定制度の指定要件

先駆け審査指定制度には指定要件が定められております

治療薬の画期性

原則としてすでに承認されている薬と異なる作用機序である事。

ーHSP90阻害薬に関しては、20年以上世界で研究と開発競争が続いてきました。TKI(チロシンキナーゼ阻害薬)とは全く違う機序で作用します。副作用問題で開発が相次いで中断される中、そこをクリアししかも経口薬として開発された事は正に画期的と言えます

 

対象疾患の重篤性

生命に重大な影響がある重篤な疾患・根治療法がなく症状が継続してる疾患 いずれかに該当する事。

ー再発・進行したGISTには、今のところ根治させる治療法はありません。薬剤によって症状を抑える事が唯一の治療ですが、残念ながら薬剤耐性の問題は未だクリアーできておりません。

 

対象疾患に係る極めて高い有効性

既存承認薬が存在しない、又は既存の治療薬もしくは治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込まれる事。

ー3次治療薬とほぼ同等の効果があるという事だけでも素晴らしい事です。TAS-116はTKIとはまったく違う機序で作用する事から、GISTの治療戦略の中でどのような役割を担うのか等も含め、これからの研究課題も多いところです。ただ治験に参加された患者さんの中にはTAS116の治験後にもう一度TKIが奏功するという経験をしている方もあり、この薬の未知の可能性にも期待したいところです。そのためにもまず早期承認です。

 

世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思

世界に先駆けて日本で早期開発・申請されるものである事。

ーGISTについては現在は日本国内のみで開発が進められています。GISTの既存薬と違い、他の「メジャーながん」の適応はありません。希少がんだけの適応でも先駆け審査指定が受けられるのか・・・これは今回の大きな命題にもなっています。

 


条件付き早期承認制度の概要


署名活動は終了いたしました。

 ネット署名も合わせて実施しました。



関連リンク

治験関連


HSP90関連

2015年AACRジャーナルで発表されたTAS-116の第Ⅰ相試験」

http://mct.aacrjournals.org/content/14/12_Supplement_2/B87.article-info

 

 


ESMO2017で発表された「転移性または切除不能な消化管間質腫瘍における熱ショック

タンパク質90(HSP90)の経口阻害剤であるTAS-116の第II相試験」

 

https://oncologypro.esmo.org/Meeting-Resources/ESMO-2017-Congress/Phase-II-study-of-TAS-116-an-oral-inhibitor-of-heat-shock-protein-90-HSP90-in-metastatic-or-unresectable-gastrointestinal-stromal-tumor-refractory-to-imatinib-sunitinib-and-regorafenib

 


国内でのGISTを対象とした第Ⅲ相試験を検索

 

http://www.clinicaltrials.jp/user/cteList.jsp#


国立がん研究センター東病院で実施されているTAS-116第Ⅲ相試験

 

https://www.ncc.go.jp/jp/ncce/division/clinical_trial/patient/GIST/20180927180824.html


国立がん研究センター中央病院で実施されているTAS-116第Ⅲ相試験

 

https://www.ncc.go.jp/jp/ncch/division/clinical_trial/info/clinical_trial/to_patients/T4589/index.html